ژن درمانی موفقیت اولیه را در افراد مبتلا به هموفیلی B نشان می دهد

ژن درمانی در مورد این بیماری با استفاده از آدنوویروس و سرکوب سیستم ایمنی انجام می شود. هموفیلی B یک بیماری ژنتیکی نادر است که منجر به لخته نشدن موثر خون می شود. این امر به دلیل یک جهش ژنتیکی در کروموزوم X رخ می دهد که باعث می شود افراد نتوانند سطوح کافی از پروتئین فاکتور IX را که برای لخته شدن خون بسیار مهم است، تولید کنند.

در حال حاضر مبتلایان به این بیماری ژنتیکی با تزریق منظم و هفتگی فاکتور IX تولید شده در آزمایشگاه، درمان می شوند. با وجود این درمان، برخی از افراد همچنان مبتلا به آسیب مفاصل می شوند.

برای آزمایش پتانسیل ژن درمانی برای اصلاح این نقص ژنتیکی، محققان دانشگاه کالج لندن و بیمارستان سلطنتی لندن و شرکت بیوتکنولوژی Freeline Therapeutics به ۱۰ مرد بالغ مبتلا به هموفیلی B یک دوز از FLT180a تزریق کردند. درمان FLT180a از طریق یک ویروس مرتبط با آدنوویروس تجویز می شود.

پراتیما چاودری از دانشگاه کالج لندن در بیانیه ای گفت: «رفع نیاز بیماران هموفیلی به تزریق منظم پروتئین از دست رفته گام مهمی در بهبود کیفیت زندگی آنها است.

این شکل از ژن درمانی از بسته بندی پروتئین های موجود در پوشش بیرونی ویروس مرتبط با آدنوویروس استفاده می کند تا یک کپی عملکردی از یک ژن را مستقیماً به بافت های فرد تحویل دهد و ژنی را که به درستی کار نمی کند جبران کند. سپس پروتئین های تازه سنتز شده در خون آزاد می شوند.

عوارض جانبی و خطرات پیشرو ژن درمانی با آدنو ویروس

بر اساس شواهد موجود در مورد این نوع ژن درمانی، جان مک وی از دانشگاه surrey در بریتانیا فکر می کند که سطح فاکتور IX شرکت کنندگان در دراز مدت کاهش می یابد. علاوه بر این، افراد نمی توانند این ژن درمانی خاص را با همان ناقل ویروسی بیش از یک بار دریافت کنند.

مک وی می گوید: «بدن ممکن است ناقل ویروسی را به عنوان عامل خارجی تشخیص و سطح آنتی بادی را افزایش دهد، که بلافاصله به ویروس متصل شده و آن را خنثی می کند.

این درمان همچنین از شرکت کنندگان می خواهد که به طور منظم داروهای سرکوب کننده ایمنی مصرف کنند تا مطمئن شوند بدن آنها FLT180a را رد نمی کند. استفاده طولانی مدت از داروهای سرکوب کننده ایمنی ممکن است منجر به افزایش خطر عفونت شود. مک وی می گوید مشخص نیست شرکت کنندگان چه مدت باید از داروهای سرکوب کننده ایمنی استفاده کنند.

از عوارض جانبی گزارش شده در این مطالعه، حدود ۱۰ درصد مربوط به ژن درمانی و ۲۴ درصد مربوط به سرکوب سیستم ایمنی بود. یک لخته خون جدی در یکی از شرکت کنندگان که دوز بالایی دریافت کرده بود رخ داد.

به طور کلی، مک وی می گوید که یافته ها دلگرم کننده و بسیار امیدوار کننده است.

وی افزود: تفاوت زیادی بین تزریقی که شما را برای مدت زمان خاصی درمان می‌کند در مقایسه با درمانی که اکنون بیماران از آن استفاده می‌کنند که حداقل یک بار در هفته برای تمام عمر نیاز به تزریق فاکتور IX دارند.

منبع: newscientist